近日，上海邦耀生物科技有限公司（以下简称“邦耀生物”）宣布，其针对输血依赖型β-地中海贫血的基因疗法产品“BRL-自体造血干祖细胞注射液”的临床试验申请，于当天正式取得中国药监局药品审评中心的批准。
虽然邦耀生物的BRL-与蓝鸟生物的Zynteglo都属于基因疗法产品，但两者仍有差别，前者属于基因编辑疗法产品，后者属于慢病毒基因疗法产品。
邦耀生物创始人席在喜表示，当前对于地贫传统疗法中，造血干细胞移植是唯一可以根治β-地中海贫血的方法，但费用昂贵，且配型极其困难，仅有少部分患者能获得移植，如果可以将自体造血干细胞经基因校正后回输到患者体内，则可以解决造血干细胞来源不足及配型困难的问题，而CRISPR基因编辑技术的进展给这种治疗策略提供了可能。BRL-是基于该公司自主研发的造血干细胞平台开发的基因治疗产品，该平台主要是利用基因编辑系统对患者的造血干细胞进行基因修饰，修饰后的造血干细胞回输到患者体内，通过自我更新和分化重建修饰细胞群体，从而达到治疗血液系统疾病的目的。
席在喜表示，相比其它β-地贫基因疗法动辄上千万，该公司的造血干细胞基因疗法更为高效、便捷和安全，具有靶向性好、安全性高、作用范围广、治疗效果显著等优势，可以做到一次治疗终身治愈，并且成本可极大降低，有望成为更惠及大众的疗法。
在邦耀生物BRL-宣布获批临床之前，年1月，博雅辑因针对输血依赖型β地中海贫血的在研产品ET-01也在中国获批开展临床试验。同样，ET-01也属于基因编辑疗法产品。
拓展阅读：席在喜，上海邦耀生物科技有限公司创始人、副董事长。年，席在喜受聘为湖南省湘雅医学与健康基金会理事，参与基金会的各项慈善项目。年5月，席在喜受聘为“亚洲公益研究院地中海贫血防治研究中心高级专家顾问”，参与北京天使妈妈慈善基金会发起的一系列关爱地贫患儿的防治工作。（陈丽阳）