更多IVD行业资讯
尽在[体外诊断快讯]APP
#今日早安问候#9月13日，RNAi治疗公司AlnylamPharmaceuticals,Inc.(纳斯达克代码:ALNY)宣布，关于FDA心血管和肾脏药物咨询委员会（CRDAC）的讨论结果，该会议讨论了研究性RNAi疗法patisiran（商品名onpattro）的补充新药申请(sNDA)，用于治疗转甲状腺素蛋白介导(ATTR)淀粉样变性的心肌病。CRDAC以9:3的投票结果认为，patisiran治疗ATTR淀粉样变心肌病的益处大于其风险。FDA预计在年10月8日前针对此申请完成监管审查。FDACRDAC独立专家小组做出的积极决定是基于对支持patisiransNDA的数据进行的讨论，其中包括APOLLO-B3期研究的阳性结果，该研究表明，与安慰剂相比，sNDA对ATTR淀粉样变性合并心肌病患者的功能能力、健康状态和生活质量产生了有利影响。分别通过6分钟步行试验(6-MWT)和堪萨斯城心肌病问卷总体总结(KansasCityCardiomyopathyQuestionnaireOverallSummary,KCCQ-OS)评分测定。CRDAC向FDA提供独立的专家意见和建议，用于治疗心血管和肾脏疾病的上市和研究药物。CRDAC的投票虽然不具有约束力，但FDA将在决定patisiran的潜在扩大适应证时考虑CRDAC的投票。Patisiran是Alnylam的核心产品之一，是全球首款获得FDA批准的RNAi疗法（年8月获批），用于治疗成人遗传性ATTR淀粉样变性的多发性神经病变。该药物年全年的销售额为5.58亿美元，H1营收1.94亿美元。在研管线参考资料：
--公司