本文要点
走进第三届上海进博会“罕见病秀场”
武田:5款罕见病重磅新品
赛诺菲:3款罕见病在研新药
辉瑞:创新药物维万心?上市
罗氏:创新药助力SMA与NMOSD患者
勃林格殷格翰:2款罕见病治疗新药首秀
谁来为罕见病天价药物买单
目前,全世界已知的罕见病约有种,但其中仅约6%的疾病有药可治,所以由于其临床病例少之又少、诊断经验极其贫乏,呈现出误诊与漏诊率双高、用药困难等多种问题,从而被冠以“医学的孤儿”之惨称。
近年来,随着天价罕见病药物频频冲上热搜,社会各界人士争相呼吁